这种白血病绝也能精准治疗了！将填补急性髓系白血病精准靶向治疗空白

急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，疾病进展迅速，绝大多数为老年患者。好消息是，这种白血病也能精准治疗了，中国国家药品监督管理局批准同类首创药物艾伏尼布片。这是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者，将填补急性髓系白血病精准靶向治疗的空白。

伴随着人口老龄化，中国难治性急性髓系白血病发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年复发或难治性患者为多，预后较差。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中急性髓系白血病患者的占比约为59%，而在这些患者中约6～10%携带IDH1突变。 

艾伏尼布片通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进难治性急性髓系白血病细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。该研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示，一直以来，现有的针对IDH1突变患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。

研究显示，艾伏尼布片在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R 急性髓系白血病的30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率为36.7%，其中11例患者均达到了完全缓解。估计的12个月的持续缓解率为90.9%。

值得注意的是，除了用于复发难治患者，艾伏尼布片作为一线疗法也取得重大进展。艾伏尼布片用于治疗初治IDH1突变的成人急性髓系白血病患者的全球III期研究AGILE的数据显示，艾伏尼布片联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。这一创新疗法将尽快带给更多中国患者。

目前，艾伏尼布片多项临床研究正在开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者、晚期胶质瘤、胆管癌等多个适应症。

对于该药物的获批，基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，从新药上市申请获得受理到成功获批仅用了6个月的时间，这再一次体现了速度。在此之前，2020年，艾伏尼布片被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时，作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

来源：周到上海       作者：陈里予